yes, therapy helps!
Prvý účinný liek na oddialenie primárnej sklerózy multiplex

Prvý účinný liek na oddialenie primárnej sklerózy multiplex

Marec 5, 2024

Spoločnosť Genentech , patriace k Roche Group, oznámil 27. septembra, že klinické skúšanie experimentálnej drogy vo fáze III ocrelizumab Bolo to uspokojivé.

Tento liek dokáže oddialiť progresiu primárnej progresívnej sklerózy multiplex (MSD) aspoň o 12 týždňov , v počiatočných fázach. Tento subtyp roztrúsenej sklerózy (MS), ktorý postihuje približne 10 alebo 15% populácie s touto chorobou, je veľmi agresívna patológia. K dnešnému dňu nebola žiadna liečba alebo liečba, ale táto multicentrická štúdia (medzinárodne) so španielskou účasťou ukázala účinnosť tohto lieku, ktorý by sa mohol stať prvou a jedinečnou terapeutickou možnosťou pre pacientov s touto chorobou.


Doteraz neexistovala žiadna liečba EMM

Štúdia tejto drogy sa nazýva rečníctvo a bol vedený vedúcim klinickej neuroimunologickej služby v nemocnici Vall d'Hebron a riaditeľom Katalánska pre roztrúsenú sklerózu (Cemcat) Xavier Montalbán. V tejto štúdii sme skúmali účinnosť lieku Ocrelizumab u 732 pacientov s progresívnou primárnou sklerózou multiplex a hlavným záverom je, že dokáže zastaviť najmenej 12 týždňov progresiu postihnutia, ktoré spôsobuje chorobu .

Montalbán chcel oslavovať objav a vyhlásil:

"Je to naozaj historický moment, pretože je to prvýkrát, keď sa ukáže, že liek je účinný pri kontrole tohto typu neurologických ochorení." Okno sa otvára k lepšiemu pochopeniu a liečbe roztrúsenej sklerózy "

Tento liek je monoklonálna protilátka určená na selektívne napadnutie buniek CD20B +, o ktorých sa predpokladá, že majú kľúčovú úlohu pri deštrukcii myelínu a nervov, čo spôsobuje príznaky roztrúsenej sklerózy. Väzbou na povrch týchto proteínov pomáha Ocrelizumab zachovať najdôležitejšie funkcie imunitného systému.


Čo je roztrúsená skleróza?

roztrúsená skleróza (MS) je neurozápalové ochorenie, ktoré ovplyvňuje centrálny nervový systém (CNS), mozog aj miechu , Nie je známe presne to, čo spôsobuje MS, ale táto patológia poškodzuje myelín, látku tvoriacu membránu, ktorá obklopuje nervové vlákna (axóny) a uľahčuje vedenie elektrických impulzov medzi nimi.

Myelín je zničený vo viacerých oblastiach, niekedy zanecháva jazvy (skleróza). Tieto poškodené oblasti sú tiež známe ako demyelinizačné platničky. Keď je myelinizovaná látka zničená, schopnosť nervov prenášať elektrické impulzy z mozgu a do mozgu je prerušená a táto skutočnosť vyvoláva príznaky, ako sú:

  • Zmeny zraku
  • Svalová slabosť
  • Problémy s koordináciou a rovnováhou
  • Pocity ako napríklad znížená citlivosť, svrbenie alebo pichanie
  • Problémy s myslením a pamäťou

Roztrúsená skleróza ovplyvňuje ženy viac ako muži , Jeho začiatok sa zvyčajne vyskytuje medzi 20 až 40 rokmi, aj keď boli hlásené prípady aj u detí a starších ľudí. Vo všeobecnosti je ochorenie mierne, ale v závažnejších prípadoch niektorí ľudia strácajú schopnosť písať, hovoriť alebo chodiť.


Vo väčšine prípadov toto ochorenie prebieha v prepuknutí, ale v primárnej progresívnej roztrúsenej skleróze sa zdravotné postihnutie zhoršuje priebežne a pomaly v priebehu mesiacov alebo rokov, a preto sa považuje za vážnu formu tejto choroby.

Fázy klinického vývoja lieku

Aby sa droga mohla uviesť do predaja, musí sa postupovať, aby sa vyhodnotila jej účinnosť a bezpečnosť, čím sa zabráni ohrozeniu života ľudí, ktorí ju budú konzumovať. Vývoj novej drogy je dlhý a ťažký, pretože iba dve alebo tri z 10 000 farmakologických látok sa uvádzajú na trh .

Keď sa liek dostatočne vyhodnotil v modeloch in vitro a v štúdiách na zvieratách (v predklinickej fáze), začína ľudský výskum, ktorý sa nazýva klinické štúdie. Klasicky sa obdobie klinického vývoja farmaceutického produktu delí na 4 po sebe idúce fázy, ktoré však môžu byť prekrývať. Sú to fázy, ktoré sú súčasťou klinického skúšania:

  • Fáza I : Táto fáza zahŕňa prvé štúdie vykonané na ľuďoch, ktorých hlavným cieľom je merať bezpečnosť a znášanlivosť zlúčeniny. Vzhľadom na úroveň rizika je počet dobrovoľníkov malý a trvanie fázy je krátke.
  • Fáza II : Riziko v tejto fáze je mierne a jeho cieľom je poskytnúť predbežné informácie o účinnosti lieku a stanoviť vzťah medzi dávkou a odpoveďou. Je potrebných stovky subjektov a táto fáza sa môže predĺžiť o niekoľko mesiacov alebo rokov.
  • Fáza III : Je to fáza, v ktorej sa tento liek nachádza a je potrebné vyhodnotiť jeho účinnosť a bezpečnosť za obvyklých podmienok použitia as ohľadom na terapeutické alternatívy dostupné pre sledovanú indikáciu. Preto sa testuje jeho použitie v kombinácii s inými liekmi počas niekoľkých mesiacov alebo rokov, počas ktorých sa analyzuje stupeň výskytu požadovaných a nežiaducich účinkov. Toto sú terapeutické potvrdzujúce štúdie.
  • Fáza IV : Uskutočňuje sa po uvedení lieku na trh, aby sa znova skúmala v klinickom kontexte a poskytla sa viac informácií o jeho vedľajších účinkoch.

Po pozitívnych výsledkoch vo fáze III klinickej štúdie s ocrelizumabom, Začiatkom budúceho roka sa od európskeho povolenia bude vyžadovať, aby mohol tento liek uvádzať na trh , To zvyčajne trvá asi šesť mesiacov. Odvtedy sa každá krajina rozhodne, či povolí predaj na svojom území.


Ford Focus RS 4x4 intelligence test - TOPSPEED.sk (Marec 2024).


Súvisiace Články